fuente: Nuevos fármacos en investigación

año: 2014

autores: Jo JC, Hong YS, Kim KP, Lee JL, Lee J, Park YS, Kim SY, Ryu JS, Lee JS, Kim TW

Varios estudios han informado que imatinib puede inducir respuestas tumorales y estabilización prolongada de la enfermedad en la fibromatosis (FA) agresiva. Este efecto puede estar relacionado con la vía del PDGFR-β y las mutaciones de KIT. Sunitinib no solo inhibe los PDGFR, KIT y FLT3, sino que también bloquea los VEGFR y, por lo tanto, actúa como agente antiangiogénico. El objetivo de este estudio prospectivo multicéntrico no controlado fue evaluar la eficacia y seguridad de sunitinib en pacientes con FA avanzada. Se reclutaron 2008 pacientes con FA patológicamente probada entre junio de 2012 y marzo de 37.5, de tres centros. Un ciclo de tratamiento consistió en 4 mg / día de sunitinib durante 1.0 semanas sin interrupción. El criterio de valoración principal fue la tasa de respuesta tumoral según RECIST 53. Diez (30%) pacientes eran mujeres y la mediana de edad fue de 22 años (rango, 67-12). La mayoría de los sitios primarios fueron intraabdominales (63.2, 52.6%) y la FA asociada con poliposis adenomatosa familiar en diez pacientes (1%). Con una mediana de seis ciclos por paciente (rango, 47-26.3 ciclos), cinco pacientes (42.1%) lograron una respuesta parcial y ocho (26.3%) tenían enfermedad estable. La tasa de respuesta global fue del 95% (intervalo de confianza [IC] del 6.3%, 45.7-20.3) en el análisis por intención de tratar. Con una mediana de seguimiento de 1.8 meses (rango, 50.7-2), las tasas de supervivencia general y sin progresión a 74.7 años fueron del 94.4% y el 3%, respectivamente. Los eventos adversos de grado 4 o 5 de sunitinib que ocurrieron en> 33.3% de los pacientes fueron neutropenia (5.3%), diarrea (5.3%) y síndrome mano-pie (3%). En 12 de 1 pacientes con FA mesentérica, se observaron hemorragia de masa mesentérica (n = 1), perforación intestinal (n = 1) y fístula intestinal (n = XNUMX) con necrosis de masa tumoral al principio del tratamiento con sunitinib. Por tanto, sunitinib mostró una actividad antitumoral potencial y puede ser útil para el tratamiento de la FA no mesentérica.