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activo, no reclutando

Ensayo de fase II del inhibidor de la gamma-secretasa PF-03084014 en adultos con tumores desmoides / fibromatosis agresiva

información clave

ID de estudio #: NCT01981551

condición: Tumores desmoides, fibromatosis agresiva

Estado: activo, no reclutando

propósito:

Antecedentes:

  • Los tumores desmoides (también conocidos como fibromatosis agresiva) son tumores de tejidos blandos poco frecuentes, localmente invasivos y de crecimiento lento. La enfermedad puede ser asintomática o estar asociada con una pérdida grave de la función orgánica y una morbilidad significativa.
  • El tratamiento con el inhibidor selectivo de la gamma-secretasa de molécula pequeña PF-03084014 provocó una reducción significativa del tumor en pacientes con tumores desmoides irresecables en un ensayo clínico de fase inicial.
  • La vía Notch es un regulador clave de la diferenciación, proliferación y apoptosis celular; la señalización aberrante a través de la vía Notch está asociada con la carcinogénesis.

 

Objetivos:

  • Primario: Determinar la tasa de respuesta (RC + PR) de PF-03084014 en pacientes con tumores desmoides / fibromatosis agresiva
  • Secundario: evaluar las medidas de los síntomas al inicio del estudio y en el estudio; realizar el genotipado de mutaciones somáticas y de la línea germinal en los genes APC y CTNNB1; correlacionar la respuesta clínica a la terapia con los datos de genotipificación; y evaluar la modulación de la vía Notch mediante la evaluación de genes de respuesta a Notch en biopsias tumorales al inicio y después de la administración del fármaco

 

Elegibilidad:

  • Edad mayor o igual a 18; tumor desmoide confirmado histológicamente que no se puede resecar curativamente o radioterapia definitiva que ha progresado después de recibir al menos una línea de tratamiento estándar; función adecuada del órgano
  • Disponibilidad para proporcionar muestras de sangre y 10 portaobjetos sin teñir o un bloque tumoral para estudios de investigación genética

 

Diseño del estudio:

  • Este es un ensayo de fase II de etiqueta abierta de PF-03084014; El fármaco del estudio se administrará por vía oral a 150 mg dos veces al día en ciclos de 21 días.
  • Se realizarán biopsias tumorales opcionales con fines de investigación al inicio del estudio antes del tratamiento del estudio y al comienzo del ciclo 7 (+/- un ciclo)
  • Se realizarán escaneos de re-estadificación (resonancia magnética con ponderación por difusión) al inicio del estudio, al final de los ciclos 1 y 6, y luego cada 6 ciclos
  • Se administrarán cuestionarios de síntomas / calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) al inicio del estudio y en cada visita al Centro Clínico

intervención: Amigo: PF-03084014

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