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Investigador de Mayo Clinic encuentra un objetivo potencial para controlar una enfermedad genética rara que ataca en la adolescencia
ensayos clínicos e investigación

Investigador de Mayo Clinic encuentra un objetivo potencial para controlar una enfermedad genética rara que ataca en la adolescencia

Un nuevo estudio de investigadores del Centro de Medicina Individualizada de Mayo Clinic, descrito en el New England Journal of Medicine, revela que los pacientes con la enfermedad FAP más grave pueden beneficiarse de una nueva terapia combinada. El estudio apunta a un posible objetivo de intervención y prevención. Niloy Jewel (Joya) Samadder, MD, gastroenterólogo y experto en genética del cáncer en el campus de Mayo Clinic en Arizona, y sus colegas, estudiaron a 171 pacientes con PAF que tenían varias etapas de la enfermedad, en 20 centros en los EE. UU., Canadá y Europa. Los investigadores evaluaron el beneficio y la seguridad de la combinación de eflornitina y sulindac en comparación con cada fármaco solo. La investigación representa el ensayo FAP de fase III internacional más grande hasta la fecha que involucra la farmacoprevención: el uso de un medicamento para prevenir la necesidad de cirugía u otra progresión de la enfermedad. 
Sept 10, 2020
Cancer Prevention Pharmaceuticals anuncia la publicación de NEJM de un ensayo clínico histórico de fase 3 para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar
ensayos clínicos e investigación

Cancer Prevention Pharmaceuticals anuncia la publicación de NEJM de un ensayo clínico histórico de fase 3 para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar

Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc. (CPP), una empresa privada de biotecnología que desarrolla terapias novedosas para prevenir el cáncer y otras enfermedades, anunció hoy que The New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado los resultados de su histórico ensayo clínico FAP-310 Fase 3 de CPP. -1X / sul como tratamiento farmacopreventivo para adultos con poliposis adenomatosa familiar (PAF). La PAF es una enfermedad genética rara que si no se trata progresa a cáncer colorrectal en casi el 100% de los pacientes. El tratamiento estándar es la cirugía, ya que no hay medicamentos aprobados para la PAF. El ensayo de fase 310 FAP-3 comparó el rendimiento de la combinación de CPP-1X (eflornitina) y sulindac (CPP-1X / sul), con cada fármaco solo en retrasar la progresión a un evento clínico relacionado con la PAF, como una cirugía. El ensayo reclutó a 171 pacientes y se llevó a cabo durante muchos años, donde los pacientes recibieron tratamiento diario durante 2-4 años. Fue el estudio prospectivo controlado más grande jamás realizado en FAP, y el único ensayo impulsado por eventos clínicos jamás realizado.
Sept 11, 2020

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